Genmodifiserte bakterier kan være fremtidens medisin for flere alvorlige sykdommer som vi i dag ikke kan behandle.
Av Sigrid Bratlie
Når vi spiser, brytes maten ned til ulike næringsstoffer som kroppen trenger. I prosessen dannes også en rekke avfallsstoffer vi må kvitte oss med. Ett av disse er ammoniakk. Det er det samme stoffet som finnes i salmiakkflasken i skapet på vaskerommet. Og det er akkurat like farlig. Hos friske mennesker sørger enzymer i leveren for at ammoniakk omdannes til urea, et vannløselig stoff som deretter skilles ut i urinen. Hos noen virker imidlertid ikke denne prosessen som den skal.
I Norge blir rundt tusen barn født hvert år med genfeil som gjør at de nødvendige enzymene ikke produseres eller fungerer. Dette fører til opphopning av ammoniakk i kroppen. Ubehandlet kan tilstanden, kalt hyperammonemi, føre til koma og irreversible hjerneskader allerede få dager etter fødsel. I verste fall er sykdommen dødelig. Også voksne med leversykdom kan få hyperammonemi. Sykdommen er i dag krevende å behandle. Men nå kan kanskje genmodifiserte tarmbakterier gjøre jobben som kroppen ikke selv klarer.
With a little help from my friends
Bare halvparten av cellene i en menneskekropp stammer fra personen selv. Resten er mikroorganismer, som bakterier og sopp, som lever i symbiose med oss. Flest finner vi i tarmen. Der hjelper de blant annet til med å bryte ned mat og holde sykdomsfremkallende inntrengere i sjakk. Vi har lenge utnyttet mikroorganismenes helsebringende egenskaper til vår fordel, for eksempel når vi tar melkesyrebakterier som probiotika for å unngå magesyke på utenlandstur. Nå jobber forskere med å utvikle neste generasjons probiotika: Genmodifiserte tarmbakterier. En av de første som testes ut, er behandling for nettopp hyperammonemi, der E.coli-bakterier har blitt genmodifiserte så de kan bryte ned ammoniakk. Behandlingen gis som en pille. Forsøk i mus og rotter med sykdommen viser at behandlingen reduserer nivået av ammoniakk i blodet dramatisk. Utprøving i friske mennesker har vist at behandlingen ikke gir bivirkninger. Nå er forsøk i gang på pasienter med hyperammonemi, nærmere bestemt voksne med skrumplever. De tidlige resultatene er så lovende og behovet så stort at de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) har gitt behandlingen såkalt «Fast Track»-status for å fremskynde utvikling og godkjenning.
«En av utfordringene med å bruke genmodifiserte bakterier i sykdomsbehandling er at de reguleres av et komplekst regelverk.»
Mange behandlinger på trappene
Også andre behandlinger med genmodifiserte bakterier er under utvikling, og flere har vist lovende resultater. Blant disse er bakterier som kan kompensere for et manglende enzym i pasienter med den genetiske stoffskiftesykdommen Føllings sykdom (fenylketonuri – PKU) og bakterier som produserer betennelsesdempende stoffer (cytokiner) i pasienter med tarmsykdommen Crohns sykdom. Genmodifiserte tarmbakterier som spesifikt reduserer nivået av kreftfremkallende proteiner prøves også ut som behandling for en type tarmkreft.
Behov for nytt regelverk?
En av utfordringene med å bruke genmodifiserte bakterier i sykdomsbehandling er at de reguleres av et komplekst regelverk. I tillegg til de vanlige reglene som gjelder for alle legemidler, gjelder også regler for utsetting av genmodifiserte organismer (GMO). Regelverket ble imidlertid ikke utviklet med tanke på bruk av GMO i medisinsk behandling. Bioteknologirådet mener det haster med å avklare hvilke regler som skal og bør gjelde slik at pasienter får tilgang på ny og lovende behandling, samtidig som sikkerhet og andre viktige hensyn ivaretas gjennom et forutsigbart og egnet regelverk.
