Genterapi: Store muligheter og dype fallgruver

Foto: Shutterstock

Genterapi gir oss nye behandlinger mot alvorlig sykdom, men kan også misbrukes. Spørsmålet er om de tekniske mulighetene overgår våre etiske ferdigheter, mener professor.

Av Sigrid Bratlie Thoresen i tidsskriftet GENialt

Ville du latt noen endre på arvematerialet ditt, de mest fundamentale byggesteinene dine som gjør deg til den du er? Ikke? Kanskje dersom behandlingen kunne kurere Alzheimer, kreft eller cystisk fibrose? Hva om slik behandling kunne gi deg større muskler eller utsatt aldring – ville du da vurdert det? Slike spørsmål er ikke lenger bare fjerne fremtidsscenarier.

Genterapi for alvorlige sykdommer er på vei inn i sykehushverdagen. Mer enn to tusen utprøvinger på pasienter er igangsatt på verdensbasis. Av disse er over halvparten innen kreftbehandling. Eksperimentell genterapi har også gitt lovende resultater for sykdommer som Alzheimer, Parkinson, hemofili (blødersykdom), cystisk fibrose, blindhet og HIV.

Behandling eller genetisk «forbedring»?

Men genterapi kan i prinsippet brukes til å endre et hvilket som helst gen, også de som påvirker egenskaper som ikke er knyttet til sykdom.

– Skillet mellom medisinsk behandling og forbedring av egenskaper er uklart. Det som kan brukes i terapi, kan ofte også brukes til forbedring. Her kan det være vanskelig å vise til hva som er naturlig og unaturlig, sier Bjørn Hofmann, professor i medisinsk etikk ved Universitetet i Oslo og Høgskolen i Gjøvik. Han utdyper:

– Grensen mellom hva som er naturlig og unaturlig er i stadig bevegelse, fordi vi får stadig mer effektive verktøy til å påvirke biologien. Når teknologien gjør at vi kan endre oss som biologiske vesener – i generasjoner fremover – hviler det et stadig større ansvar på oss. Spørsmålet er om vi er store nok for oppgaven, eller om våre tekniske egenskaper overgår våre etiske ferdigheter.

Manglende kontroll

Dagens norske lovverk forbyr bruk av genterapi til annet enn behandling eller forebygging av alvorlig sykdom. Grunnet mangel på klare juridiske retningslinjer i store deler av verden kan det imidlertid være vanskelig å regulere bruken av genterapi i praksis.

Ikke minst er dette et økende problem når det gjelder medisinske behandlinger. Flere pasienter reiser utenlands for å få behandlinger som ikke er tillatt i Norge. For genterapi dreier det seg ofte om behandlinger som ikke har vært gjennom sentrale godkjenningsprosedyrer eller utprøving på pasienter. Selv om metodene for genterapi har blitt bedre over tid, er det fortsatt viktig å sikre at hver enkelt behandlingsform er trygg før den tas i bruk på mennesker.

Genterapi-turisme

Aldring er et eksempel på en tilstand som befinner seg i gråsonen for hva som defineres som sykdom. Det er en naturlig prosess, men medfører også medisinske komplikasjoner. I industrien forskes det på muligheten for å bruke genterapi til å trikse med telomerer – våre «molekylære klokker».

Telomerer er stykker med ikke-funksjonelt DNA på enden av alle kromosomene, som beskytter dem mot skade. Hver gang en celle deler seg, forkortes telomerene inntil de når et kritisk punkt, hvor cellene slutter å dele seg for å unngå at viktige gener blir ødelagt. Når cellene slutter å fornye seg, vil kroppens vev med tiden forvitre og dø. Dette er en av de biologiske mekanismene som gjør at kroppen svikter etter et langt liv.

Denne prosessen kan motvirkes gjennom enzymet telomerase, som legger til ekstra telomer-DNA på enden av kromosomene for at cellene skal kunne fortsette å dele seg. Derfor er det en økende interesse for genterapi med telomerase-genet i anti-aldringsindustrien. Mange er imidlertid bekymret for at terapien kan øke sannsynligheten for kreft, siden høye nivåer av telomerase er koblet til kreftutvikling.

Det amerikanske selskapet BioViva planlegger å tilby telomerase-terapi i Sør-Amerika, utenfor offentlig regulering. Selskapet erklærte nylig at deres egen direktør hadde gjennomført slik behandling, som den første pasienten noensinne. Det er for tidlig å si noe om utfallet, men hun skal følges opp over flere år. Noen spekulerer likevel på om det hele var et PR-stunt for å skape blest omkring selskapet.

Genetiske supermennesker?

Et annet eksempel på mulig bruk av genterapi mot annet enn behandling av alvorlig sykdom er gendoping i idretten. Med gendoping kan man for eksempel tilføre gener for å øke oksygenopptak, muskelvekst, karvekst (dannelse av nye blodårer) eller smertetoleranse. Undersøkelser viser at omtrent halvparten av alle eliteutøvere er villig til å risikere sin egen helse for å oppnå konkurransefortrinn.

– Vi vet at både trenere og utøvere har kontaktet forskere innen genterapi for å undersøke mulighetene for bruk av gendoping. Selv om vi vet lite om utbredelsen av gendoping, kan vi ikke utelukke at det allerede foregår i enkelte idrettsmiljøer, sier Per Wiik Johansen, medisinsk sjef i Antidoping Norge.

Slik doping vil være vanskelig å oppdage, siden genproduktene er identiske med det som allerede finnes i kroppen. I tillegg er blod- og urinprøver uegnet for å avsløre gendoping, siden genmaterialet hovedsakelig befinner seg inne i celler, og ikke i sirkulasjon. Derfor kreves utvikling av nye analysemetoder.

– World Anti-Doping Agency (WADA) har jobbet med saken i over et tiår allerede, og investerer mye penger i utvikling av deteksjonsmetoder fordi man lenge har forventet at gendoping vil komme, sier Johansen.

Han understreker at dette er et stort felt med mye usikkerhet. Mye av teknologien er foreløpig prematur, og vil per i dag innebære en betydelig helserisiko. Hva skjer hvis cellene produserer store mengder veksthormon for eksempel? I tillegg er det usikkert hvilke effekter gendoping vil ha i et større perspektiv. Vil det skilles ut modifisert genmateriale i miljøet, og hva blir miljøeffektene av slik forurensning? Kan genene gå i arv? Dette har vi mangelfull kunnskap om. I tillegg vil gendopingspreparater mest sannsynlig være kvalitetsmessig dårligere enn det som normal medisinsk bruk av genterapi kan tilby, påpeker Johansen.

Skråplan og rulletrapper

En særlig bekymring som gjelder genterapi, er genetiske endringer som påvirker kommende generasjoner. Nye metoder gjør det nå i teorien mulig å utføregenterapi på kjønnsceller og menneskefostre. Hvorvidt dette er akseptabelt for å forhindre alvorlig sykdom, er en pågående debatt.

Den ultimate frykten er at man havner på et skråplan, hvor det å tillate slike behandlinger for alvorlig sykdom gradvis vil åpne for å bruke denne typen teknikker til å skape «designerbabyer» med forbedrede egenskaper som intelligens, fysiske evner eller utseende. Slike «skråplansargumenter» er imidlertid problematiske, fordi de forutsetter at vi er på vei mot et etisk uakseptabelt endepunkt, og at det ikke finnes noen måte å stoppe før vi kommer dit, mener professor Bjørn Hofmann. Han sier skråplansargumentet kan brukes til å stanse alle former for fremskritt.

– På motsatt side bruker optimistene «rulletrapp»-argumentet, at utviklingen uvegerlig vil føre til mange goder bare vi tar det første steget. Altså at vi automatisk vil bli løftet opp av disse nye mulighetene, i stedet for ubehjelpelig å skli ned et skråplan. Begge argumentene fjerner fokuset fra vårt ansvar – et ansvar som øker med mulighetene, understreker han.

Sjekk våre åpne møter om genredigering:
26.1: Det genmodifiserte mennesket (Oslo)
17.2: Frokostforedrag om genredigering (Oslo)