Når vi tilfører nytt DNA til menneskeceller for å behandle sykdom eller egenskaper, kaller vi det genterapi.
Denne teksten er skrevet for et digitalt skoleprosjekt i bioteknologi og livsvitenskap for ungdomskolen og ble oppdatert i september 2023. Prosjektet er et samarbeid mellom Bioteknologirådet, UiO:Livsvitenskap og edtech-selskapet Creaza. Prosjektet har mottatt støtte fra Norges forskningsråd via satsingen BIOTEK2021.
Alt som lever på jorden, fra bittesmå bakterier til planter og dyr har DNA som sitt arvestoff. DNA styrer hvordan alle organismer er bygget opp og hvordan cellene våre virker. DNA inneholder genene. Vi kan sammenligne genene med oppskrifter som finnes i en kokebok. I kokeboken finnes det oppskrifter på ulike matretter, og på samme måte har vi gener for ulike egenskaper som for eksempel høyde og øyefarge. Med genteknologi er det mulig å klippe i DNA. Det gjøre det mulig å sette inn eller ta bort gener og dermed påvirke egenskapene.
Enklere å forandre gener
Genterapi er en form for medisinsk behandling hvor man tilfører DNA til menneskeceller, for å for eksempel korrigere for en genfeil. For noen år siden trodde mange at genterapi var science fiction. Men nå kommer mange nye behandlinger hvor legene kan erstatte ødelagte gener med nye.
Crispr er navnet på en ny teknologi som gjør det enklere å klippe og lime i gener. Flere nye genredigeringsterapier er under utvikling, blant annet for å behandle genetiske sykdommer som sigdcelleanemi og betatalassemi. Crispr virker som en «gensaks» som klipper i DNA. Hvis du er nysgjerrig på hvordan Crispr virker, så kan du lese mer i Boks 1. Crispr gjør det mulig å fjerne gener som fører til sykdom.
Barn med blodkreft kan bli friske med genterapi
Helsen vår påvirkes i stor grad av genene våre, både når vi er friske og når vi blir syke. For eksempel har genene betydning for blodtrykket, hvor lett du får omgangssyke, og hvor godt medisiner virker. I tillegg kan vi ha feil i genene, enten medfødte eller som oppstår i løpet av livet, som gjør oss syke. Genterapi har gjort det mulig å endre gener til mennesker. For barn med blodkreft har det kommet en lovende medisin basert på genterapi. Medisinen virker ved at legene tar ut immunceller fra barnet som er sykt, og setter et nytt gen inn i cellene. Immunceller er celler i blodet som dreper virus og bakterier. Immunceller er derimot ikke så flinke til å gjenkjenne kreftceller. Det nye genet gjør at immuncellene kan angripe kreftceller i blodet og drepe dem.
Behandle blindhet med genterapi?
Øyesykdommen retinitis pigmentosa skyldes en genfeil. Genfeilen gjør at en spesiell type celler i netthinnen sakte ødelegges og fører til at pasienten blir blind. På verdensbasis er det flere enn 1 million mennesker som har sykdommen. Som regel kommer symptomene i barne- eller ungdomsårene, eller først i voksen alder. I mus og hunder er det vist at dyrene kan få synet tilbake hvis et nytt gen sprøytes inn i øyet. Da vil det nye genet erstatte genet som ikke virker. Medisinen er også testet ut i mennesker, og virker veldig bra. Derfor har amerikanske og europeiske myndigheter godkjent denne medisinen for bruk i mennesker. Men det er en dyr medisin som koster rundt 3,6 millioner kroner per øye for én pasient.
I 2021 besluttet norske myndigheter at også Norge skulle starte opp med den nye genterapibehandlingen. Hvis det kommer flere nye og kostbare medisiner basert på genterapi i fremtiden, lurer mange på hvordan sykehusene skal ha råd til dette? Hva synes du? Er det riktig å si nei til medisiner som kan forbedre eller forlenge liv– uansett hvor mye de koster? Hvilke tilstander er alvorlige nok til å rettferdiggjøre de høye prisene?
Tvillinger i Kina
Genredigeringsteknologi gjør det mulig å behandle genetiske sykdommer vi tidligere ikke har hatt noen behandling for. Noen genmutasjoner gjør at barn blir født med en alvorlig sykdom, for eksempel muskelsykdommer som gjør at barna kan ha store smerter og dør etter få år. Forskere har vist at det er mulig å reparere disse genene i mus, slik at musene blir friske. Mange håper på at vi i fremtiden kan korrigere sykdomsgener rett etter befruktning, slik at barnet som fødes er friskt. Dersom man endrer på gener så tidlig i menneskets utvikling, vil alle cellene hos det fremtidige mennesket være genredigert. Endringene vil også være arvelige, slik at alle kommende genererasjoner vil få samme genetiske endring.
På tampen av 2018 kom nyheten om at verdens første genredigerte babyer er født. En kinesisk forsker hadde ved hjelp av genteknologi klippet og limt i genene til to tvillingjenter før de var født. Målet var å gjøre de fremtidige barna motstandsdyktig mot hiv-virus som kan gi aids. Dette er første gang i verdenshistorien noen har forandret gener i menneskeembryoer som har fått utvikle seg til barn.
Mange var sjokkerte over at en forsker har forandret gener i et menneskeembryo og at disse fikk utvikle seg videre til å bli barn. De fleste fagpersoner er enige om at det ikke er riktig å gjøre dette nå fordi teknologien fortsatt er svært usikker. Tenk om barna får en mer alvorlig sykdom om noen år, fordi noe har gått galt når DNA ble klippet og limt? I tillegg er det en rekke etiske problemstillinger knyttet til det å gjøre arvelige genetiske endringer. Hva mener du? Bør vi i fremtiden endre DNA i embryo for å forhindre alvorlig sykdom, dersom teknologien blir trygg nok?
Hele celler kan være et godt alternativ
Et alternativ til å endre på enkeltgener er å tilføre celler som har de genene pasienten trenger. Da slipper man å gå inn og klippe og lime i cellen, men gir celler som kroppen til mottakeren vil godta. Japanske forskere ønsker å lage stamcellebanker med superdonorer på samme måte som vi i dag har blodbanker for de som trenger blodoverføring. Les mer om dette prosjektet her.
BOKS 1 Hvordan virker Crispr?
Husker du vi omtalte Crispr som en gensaks? Hvis du er nysgjerrig på hvordan Crispr virker, kan du se på figuren under. DNA er bygget opp av to tråder som er tvinnet rundt hverandre. Når vi endrer gener med Crispr er det enzymet Cas9 som klipper begge DNA-trådene. Vi sier at DNA får et dobbelttrådbrudd. Brudd i DNA-tråden kan også skje naturlig. Naturlig skjer det oftest når en celle skal dele seg, blir skadet av sollys, stråling eller kjemikalier. Ved dobbelttrådbrudd starter cellen med en gang å reparere skaden. Under reparasjonen mister cellen ofte en liten del av DNA slik at genet ikke virker lenger.
Forskerne har også metoder for å sette til nytt DNA som fester seg der Crispr kuttet.
I tillegg til å klippe i begge trådene har Crispr en egenskap til – den inneholder en type GPS for bruk i DNA. Forskerne kan lage Crispr slik at den bare klipper der de vil og ikke andre steder. Til det bruker de noe de kaller en «guide RNA» (forkortes til gRNA). gDNA bruker som en «GPS» som finner frem til nøyaktig riktig sted i DNA og sørger for at Crispr klipper akkurat det forskerne vil at det skal klippe
Takk til elever og lærer i klasse 10G ved Ris skole i Oslo for innspill på denne teksten.
