For første gang er genredigeringsmetoden Crispr brukt direkte i pasienter i en klinisk studie.
– Resultatene åpner for en ny æra innen medisin, sier John Leonard, direktør i Intellia.
– Dette er de første kliniske data som viser at vi kan redigere de cellene i kroppen vi ønsker nøyaktig for å behandle genetisk sykdom, med én enkel overføring av Crispr, sier Leonard på en presentasjon av studien, ifølge nettsiden GeneOnline.com.
Nobelprisvinnerne Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna viste i 2012 at genredigeringsverktøyet Crispr kan brukes til å gjøre presise endringer i vårt arvemateriale. Metoden ble raskt spådd å bli et viktig verktøy for å behandle genetisk sykdom i mennesker, og nå har selskapet Jennifer Doudna var med å starte, Intellia, nådd den første milepælen.
Transtyretin amyloidose er en livstruende sykdom som skyldes at feildannet protein, transtyretin, samles opp i vev som nerver og hjerte. Den nye behandlingen, som kalles NTLA-2001, reduserer produksjonen av proteinet.
NTLA-2001 er foreløpig testet på seks pasienter med transtyretin amyloidose og nerveskade. Pasientene fikk enten en høy eller en lav dose av genterapien. Resultatene av studien viste at alle seks pasienter hadde tydelig reduserte nivåer av transtyretin i blodet etter behandling. Reduksjonen var doseavhengig: Pasientene som fikk den høyeste dosen av genterapien hadde også størst reduksjon i transtyretin. Ingen av pasientene fikk alvorlige bivirkninger av behandlingen. Forskerne vil nå følge pasientene opp over tid for å undersøke om effekten av behandlingen vedvarer over tid og om pasienten får bivirkninger av behandlingen på lengre sikt.
Referanse:
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2107454
