– Det er utrolig spennende og et helt nytt felt innen medisin. Det er fascinerende at vi kan omprogrammere immunsystemet til å bekjempe kreft, sier Robert Chiesa, lege og forsker ved Great Ormond Street Hospital til avisen The Guardian.
Alyssa (13) er første pasient i verden som er blitt behandlet for kreft med en ny teknologi kalt baseredigering. I fjor ble den britiske jenta diagnostisert med akutt T-celle-lymfoblastisk leukemi, en svært aggressiv kreftform. Standardbehandling med kjemoterapi og beinmargstransplantasjon virket ikke, og Alyssa fikk tilbud om en ny utprøvende behandling. Nå – mer enn seks måneder etter – er hun i remisjon. Det forteller leger fra Great Ormond Street Hospital i England i en pressemelding.
Fire endringer
Behandlingen Alyssa fikk er en type immunterapi hvor kroppens immunceller blir omprogrammert for å få dem til å bekjempe kreftcellene. Legene brukte immunceller fra en frisk donor og gjorde tre endringer i immuncellenes DNA for å ruste dem for oppgaven. I stedet for å bruke tradisjonell genredigeringsteknologi (Crispr-Cas9) for å gjøre endringene, brukte forskerne baseredigering, som er en nyere versjon av Crispr.
Genredigering uten å kutte
Baseredigering gjør det mulig å endre på én enkelt bokstav (base) av de seks milliarder bokstavene vi har i genomet vårt. Metoden ble utviklet for seks år siden og er ansett som mer presis og sikker fordi den ikke kutter DNA-tråden og dermed reduserer risiko for utilsiktede endringer i DNA. Tradisjonell genredigering, Crispr-Cas9, beskrives ofte som en gensaks fordi Cas9-enzymet kutter DNA-tråden på et forutbestemt sted. Ved baseredigering er saksen byttet ut med et viskelær og en blyant. Men hvordan kan man endre DNA-koden, uten å kutte? Trikset ligger i å koble Crispr til et enzym som heter deaminase. Dette enzymet fjerner en bit av basen, slik at man for eksempel kan endre en A til en G eller C til T.
Baseredigering kan også benyttes til å behandle andre sykdommer. Noen behandlinger er allerede under utvikling, blant annet for arvelig forhøyet kolesterol (familiær hyperkolesterolemi) og blodsykdommen sigdcelleanemi.
Forskerne gjorde disse endringene:
- Den første endringen gjorde at de nye T-cellene ikke angripes av Alyssas immunsystem
- Den andre fjernet et molekyl, CD7, som finnes på alle T-celler. Dette ble fjernet for å hindre at de genredigerte T-cellene angriper hverandre.
- Den tredje endringen gav cellene en slags usynlighetskappe, slik at de ikke skal nedbrytes av kjemoterapi.
- Den fjerde endringen gjorde T-cellene bedre til å bekjempe og angripe kreftcellene.
