Mer enn 200 mennesker har fått prøve ut ny behandling med genredigeringsteknologien Crispr. Men på det internasjonale toppmøtet om genredigering i mennesker ble det tydelig at de etiske spørsmålene fortsatt står i kø.
Kva vil du bruke genredigering til? Ville du eliminert sykdom? Ville du forbedret kroppen din? Hvor trekker du grensen? Dette var spørsmålene som møtte oss ved inngangen til The Francis Crick Institute i London, da det tredje internasjonale toppmøtet om genredigering i mennesker ble avholdt i mars i år. I tre dager diskuterte ledende forskere og bioetikere hvordan genredigeringsteknologi i fremtiden skal tas i bruk i mennesker. Og mens det hyppig ble vist til teknologiens mange suksesser, mener noen at de aller viktigste spørsmålene ikke ble tatt opp.
Victorias nye “superceller”
Crispr-teknologien – som først ble beskrevet i 2012 – har gitt opphav til flere nye medisinske behandlinger som nå prøves ut på mennesker. En av pasientene som har fått livet sitt endret med Crispr er Victoria Gray, en amerikansk kvinne som har genfeilen som fører til den kroniske sykdommen sigdcelleanemi (se faktaboks). På møtet fortalte hun hvordan sykdommen har preget henne opp gjennom livet, med intense smerter og hyppige og lange sykehusopphold.
I dag – i en alder av 37 år – er hun symptomfri.
– På bare noen få minutter og tre injeksjoner av mine nye superceller, ble livet mitt forandret for alltid, sa Victoria Gray, den første pasienten som har fått prøve ut en ny Crispr-behandling.
Det utvikles genredigeringsterapier også for en rekke andre sykdommer som blodkreft, arvelig blindhet og amyloidose. Ambisjonene er høye: å bruke genredigering til å utvikle effektive behandlinger som vil vare livet ut.
Lik tilgang til genterapier
Den teknologiske utviklingen gir mye håp, men stiller oss overfor en rekke etiske utfordringer. Det er forventet at nye genredigeringsterapier vil bli spesielt dyre. For eksempel er Crispr-behandlingen for sigdcelleanemi anslått til å koste én million dollar – altså mer enn 10 millioner norske kroner. Hvem vil ha råd til dette?
Med på London-møtet var også en indisk representant for pasienter med sigdcelleanemi, Gautam Dongre, som selv har to sønner som lider av sykdommen. Han fortalte om en hverdag hvor mange pasienter med sigdcelleanemi ikke engang har tilgang til de billigste behandlingene.
– Før jeg går har jeg ett spørsmål til dere i salen. Vi har fått høre at vi har 40 års erfaring med hydroksyurea, men de fleste indiske pasienter har fortsatt ikke tilgang til dette medikamentet. Hva kan vi egentlig forvente for genterapier, spurte Dongre.
Dongres spørsmål gav ansikt til en problemstilling som diskuteres mye i den internasjonale etiske debatten: er det i det hele tatt mulig å sikre tilgang til kostbare genterapier i land som i dag ikke engang har råd til grunnleggende helsetiltak?
Sigdcelleanemi
- En arvelig, genetisk sykdom som skyldes at en enkel bokstav (base) i arvematerialet er endret.
- Mutasjonen gjør at de røde blodcellene blir sigdformede og ikke transporterer oksygen som de skal.
- Sigdcelleanemi fører til sirkulasjonsforstyrrelser, organskader, sterke smerter og økt risiko for død.
I skyggen av Jiankui
Victoria Grays behandling for sigdcelleanemi er et eksempel på somatisk genredigering, hvor de genetiske endringene blir gjort i enkelte celler i pasientens kropp. Disse endringene vil ikke videreføres til kommende generasjoner. Crispr gjør det også mulig å genredigere kjønnsceller eller embryo, helt i starten av menneskets utvikling. Da vil endringene gå i arv og videreføres fra generasjon til generasjon.
Mens møtet i London i mars fokuserte på somatisk genredigering, var det ikke lett å glemme He Jiankui – den kinesiske forskeren som laget verdens første genredigerte babyer. Jiankui-saken preget i stor grad det andre toppmøtet som ble avholdt i Hong Kong i 2018. Hele forskersamfunnet har siden tatt sterk avstand fra Jiankuis handlinger. Dette ble også tydelig i London, hvor flere startet sin presentasjon med å klargjøre at deres forskning ikke handlet om å gjøre arvelige genetiske endringer.
Uavklart om arvelig genredigering
Embryoer er lett tilgjengelig for genredigering og flere har derfor spekulert i at det kan bli en god metode for å forhindre sykdom i fremtidige generasjoner. Men den seneste forskningen – som også ble presentert på møtet – viser at presis genredigering av embryo er mye vanskeligere å få til enn tidligere antatt.
– Kan menneskelige embryoer i det hele tatt tåle slik inngripen, spurte embryoforsker Dagan Wells fra University of Oxford i England.
I tillegg til de tekniske utfordringene, stiller arvelig genredigering oss overfor nye etiske utfordringer. Noen deltakere følte at det ikke var satt av nok tid til å diskutere de vanskeligste og mest kontroversielle etiske spørsmålene.
– Jeg har en mistanke om at dette møtet var designet for å være ukontroversielt, og var noen ganger på grensen til å bli kjedelig, sier Ben Hurlbut, bioetiker ved Arizona State University til tidsskriftet Nature.
Hurlbut gav også uttrykk for at han synes det er synd at programmet ikke tilrettela for å ta tak i de mest sentrale utfordringene.
– Hvis ikke vi er her for å få fremgang i de viktigste etiske spørsmålene, hvorfor er vi her da?
I sin sluttuttalelse konkluderte organisasjonskomiteen med at arvelig genredigering i dag fortsatt er uakseptabelt. Men hva gjør vi i fremtiden om teknologien en dag blir sikker og trygg nok? Hvor trekker vi grensen?
Bioteknologirådets uttalelse om genredigering i mennesker
I april 2023 kom Bioteknologirådet med en uttalelse om genredigering i mennesker, som også så nærmere på problemstillingene som i liten grad ble diskutert i London. Uttalelsen gir en oversikt over den teknologiske utviklingen og tar opp sentrale problemstillinger knyttet til:
• Somatisk genredigering, for å behandle eller forebygge sykdom
• Arvelig genredigering, for å forhindre at sykdom oppstår
• Genredigering for egenskaper som ikke er sykdom
www.bioteknologiradet.no/uttalelser
