Nye genterapiar som Zolgensma blir ikkje automatisk tilgjengeleg for pasientar på norske sjukehus. Spesielt gjer usikkerheit om langtidseffekten og høg pris at medisinane utfordrar dei vedtekne prinsippa om fordeling av helseressursar.
I haust vart Zolgensma, ein genterapi mot muskelsjukdommen spinal muskelatrofi, godkjend av Beslutningsforum til bruk i den offentlege helsetenesta i Noreg. Då hadde medisinen allereie vore på marknaden i over eit år utan at sjukehuslegane kunne gi den til pasientane sine. Godkjenning var den første der ein resultatbasert prisavtale vart tatt i bruk, noko som gjorde det mogleg å godkjenne det som har vore omtala som verdas dyraste medisin. Genterapiar og andre såkalla avanserte terapiar (ATMP) nyttar heilt nye metodar og kan potensielt revolusjonere behandling av mange sjukdommar. Likevel er dei legemiddel som alle andre, og i det ligg det òg at dei må vurderast og godkjennast på same måte som andre legemiddel. I Noreg inneber det to ulike vurderingar, med to ulike føremål: Marknadsføringsløyve og offentleg finansiering.
Marknadsføringsløyve
Produsentar av nye legemiddel må få ei marknadsføringsløyve som tillèt at produktet kan seljast. Ei slik løyve blir gitt dersom nytten av legemiddelet overstig risikoen, noko som dokumenterast gjennom kliniske studiar. Føremålet er at nye legemiddel skal vere trygge og med ein risiko som ikkje er for høg. Vanlegvis er det det Europeiske legemiddelverket som behandlar og Europakommisjonen som godkjenn søknadar om marknadsføringsløyve, og ei godkjenning her betyr at løyva òg blir gjeven av Statens legemiddelverk i Noreg.
Offentleg finansiering
Med ei marknadsføringsløyve er legemiddelet tilgjengeleg i apotek og ein lege kan nytte det i behandling av pasientar. Men for at legemiddelet skal kunne finansierast i den offentlege helsetenesta og nyttast på sjukehusa må det gjennom ei ny vurdering. I Noreg vedtok eit einstemmig Storting i 2016 ei stortingsmelding der tre kriterium gjev grunnlaget for prioritering av helsetenester i den norske spesialisthelsetenesta; nytte, ressursbruk og alvor.
• Nyttekriteriet: eit tiltak sin prioritet aukar i tråd med den forventa nytten av tiltaket
• Ressurskriteriet: eit tiltak sin prioritet aukar desto mindre ressursar det legg beslag på
• Alvorskriteriet: eit tiltak sin prioritet aukar i tråd med kor alvorleg tilstanden er.
Å prioritere mellom helsetenester er naudsynt fordi det ikkje er nok tilgjengelege ressursar til å tilby alle dei tiltaka som kan hjelpe alle pasientar. Når det er knappheit på ressursar er målet med helseprioriteringane å få mest mogleg helse ut av dei ressursane som vert brukt, samstundes som ein gjev ekstra prioritet til tiltak mot alvorlege sjukdommar. Eit viktig mål med prioriteringane er likebehandling og likeverdig tilgang på nye legemiddel, som tydar at pasientar skal ha lik tilgang til nye behandlingsmetodar, uavhengig av personleg økonomi og kor ein bur.
Eit viktig mål med prioriteringane er likebehandling og likeverdig tilgang på nye legemiddel, som tydar at pasientar skal ha lik tilgang til nye behandlingsmetodar, uavhengig av personleg økonomi og kor ein bur.
Prioritering av nye genterapiar
Det er spesielt to høve som gjer prioriteringsavgjerslene for nye genterapiar utfordrande: usikker langtidseffekt av behandlinga og høg pris på legemiddelet. Dei fleste nye genterapiar blir gjeve som eingongsbehandlingar, i motsetning til tradisjonelle legemiddel som vert gjevne med faste tidsintervall. Om eit tradisjonelt legemiddel ikkje lenger har effekt, kan behandlinga avsluttast, men med ein genterapi som berre vert gjeven ein gong er ikkje dette mogleg. I tillegg er oppfølgingstida i dei kliniske studiane som ligg til grunn for prioriteringsavgjerslene ofte kort og pasientgruppene små, så det er knytt stor usikkerheit til kor godt og kor lenge behandlinga har effekt. Dette gjer det vanskeleg å vurdere nyttekriteriet for prioritering, og om nytten er usikker gjev dette lågare prioritet. Nye genterapiar er svært dyre, fleire av legemidla kostar over ti millionar kroner. Vurdert opp mot prioriteringskriteria er det i seg sjølv ikkje eit problem, då kostnaden alltid vurderast opp mot effekten av behandlinga. Om effekten er høg og varar i mange år vil den såkalla kostnadseffektiviteten likevel vere akseptabel. Men dersom effekten er usikker og ikkje godt dokumentert på lang sikt gjer det at usikkerheita rundt prioriteringsavgjerslene blir høg.
Nytt rammeverk for prisavtalar
Zolgensma er det første dømet på korleis ein ny måte å strukturere prisavtalen gjer det mogleg å innføre nye genterapiar med svært høg pris og høg usikkerheit om langtidseffekten. Detaljane i avtalen og kva medisinen kostar er hemmeleg, men avtalen inneber at delar av betalinga er knytt til definerte behandlingsmål hjå dei pasientane som mottar medisinen. Det betyr at ein sum betalast når behandlinga startar, medan resten blir betalt seinare, dersom det visar seg at effekten held seg over tid. Moglegheita til å inngå slike avtalar kan vere særs viktig for at pasientar i Noreg skal få tilgang til dei mange nye genterapiane som er under utvikling, samstundes som dei overordna kriteria for rettferdig prioritering av helsetenester vert oppretthaldne.
