Med stadig mer kunnskap om hvordan genene våre fungerer, og i noen tilfeller ikke fungerer, har forskere også funnet frem til nye metoder for å behandle og forebygge sykdom. Genterapi og andre avanserte terapier brukes i dag for å forebygge eller behandle sykdom, og metodene har gitt nytt håp til pasienter som tidligere ikke har hatt noen effektiv behandling.
Dette er en lederartikkel.
Det har kommet nye genterapier for ulike former for kreft, blindhet, blodsykdommer og immunsvikt. Noen er allerede i bruk, andre terapier er under klinisk utprøving. Vi ønsker de medisinske fremskrittene velkommen, men muligheten til å påvirke kroppens biologiske funksjoner og gjøre genetiske endringer i mennesker byr også på etiske utfordringer.
Avanserte terapier gjør det mulig å gjøre noe med årsaken til sykdom, ikke bare å behandle symptomer, men hver behandling må skreddersys til sykdommen den skal virke mot eller pasienten den skal virke i. Men jo mer spesifikk terapien må være, desto mindre er pasientgruppen for hver enkelt terapi. Det byr på utfordringer for de som skal prioritere hvilke legemidler som skal finansieres av det norske helsevesenet.
Legemidler som er laget til en liten gruppe pasienter gir færre å fordele kostnader til utvikling på og hver enkelt dose kan bli meget kostbar. Hvis terapien virker, og alvorlig sykdom kan unngås, er regnestykket enkelt, men små pasientgrupper gir også usikkerhet om hvor effektive legemidlene er. Til vanlig er det en kontrollgruppe i kliniske utprøvinger, men med få pasienter er ikke det alltid mulig eller ønskelig. Hvordan skal man da vurdere effekt av en behandling? Og hvordan kan man vite at effekten vil vedvare, på legemidler som er relativt nye?
I genterapiens begynnelse var det store forhåpninger om at genterapi skulle kunne kurere sjeldne, arvelige sykdommer og flere krefttyper, men etter et dødsfall i en klinisk utprøving og flere som fikk leukemi, ble det brått slutt på kliniske forsøk. I dag vet man mer om hvordan avanserte terapier virker, men vi må også vite at behandlingen er trygg. Vet vi at det kun er cellene vi ønsker å behandle som blir endret eller skjer det også endringer andre steder i genomet? Vet vi om effekten er varig? Vet vi om de genetiske endringene som gjøres ikke vil gå over i kjønnsceller, og at det dermed er snakk om arvelige genetiske endringer?
«Avanserte terapier gjør det mulig å
gjøre noe med årsaken til sykdom.»
Med tiden kan det også komme genterapier som kan endre kroppslige egenskaper som ikke er knyttet til sykdom – for eksempel ved å øke muskelmasse eller oksygenopptak – eller ved å bremse aldringsprosessen. De genetiske endringene vil også kunne være arvelige, hvis man gjør endringer i kjønnsceller. Da blir det enda viktigere å ha klare regler for hva slags behandlinger som skal være tillatt, hvem som skal kunne få dem, og hvem som skal kunne tilby dem.
