Forskarar i Tromsø har jobba med ei behandling for den sjeldne barnesjukdommen FNAIT. No har selskapet Prophylix AS selt rettane til eit amerikansk selskap. Om nokon månader startar dei kliniske studia.
Av Liv Røhnebæk Bjergene
Kvart år vert 30 til 50 nyfødde i Noreg råka av sjukdommen FNAIT (føtal/ neonatal alloimmun trombocytopeni). Sjukdommen kan føre til blindskap, alvorlege nevrologiske skadar og i verste fall døden. I Europa reknar ein med at 500 barn årleg får livsvarige skadar eller døyr av FNAIT under graviditeten eller rett etter fødsel. Antistoffpreparatet «NAITgam» kan truleg hindre sjukdommen.
– Ingen venta vel at løysinga skulle kome nesten frå Nordpolen, seier gründer og professor ved UiT-Noregs Arktiske Universitet, Bjørn Skogen, og humrar.
Sidan 2008 har Skogen og forskarteam ved Universitetssjukehuset Nord-Noreg og Universitetssjukehuset i Oslo, Ullevål, jobba med å utvikle ein måte å førebyggje den livstruande blødarsjukdommen hos nyfødde på – ei genetisk liding som primært opptrer i den vestlege delen av verda. Cirka 0,5 % av alle gravide, svarande til 275 kvinner i Noreg, vil trengje behandlinga for å førebyggje tilstanden.
– Får barnet blødingar, vil dei ikkje stoppe så lett. Det vi er mest redde for, er hjerneblødingar. Nokon barn får så store blødingar at dei ikkje overlever. Andre blir fødde med hjerneskade, men har så store skadar at dei treng hjelp 24 timar i døgnet, fortel Skogen, som allereie for 35 år sidan sette i gang arbeidet for å finne ei løysing for desse spedbarna.
Fann immuniseringstidspunktet
Den genetisk arvelege blødarsjukdommen kjem av at blodplatene hos mora manglar eit protein med antigenet HPA-1a på. Om barnet arvar genet for HPA 1a frå far, vil blodplatene hos barnet bere dette proteinet som er framand for immunsystem til mor. Dersom blodplatene hos barnet kjem over i blodet til mora, vil ho kunne produsere antistoff mot proteinet. Desse farlege antistoffa vert overførte frå mor via morkaka til barnet.
– I 1996–2004 testa vi 100.000 kvinner for å sjå om vi kunne identifisere kvinner med risiko for å utvikle antistoff, og for å forstå sjukdomstilstanden betre. Då gjorde vi funn som førte til at vi så høvet til å lage eit medikament som hindrar immunsystemet til mor i å danne antistoff mot blodplatene til barnet, seier Skogen, og samanliknar med korleis rhesusnegative kvinner som ber eit rhesuspositivt foster, får eit førebyggjande medikament som hindrar at det vert danna antistoff som skadar barnet.
Funna gav grunnlaget for å etablere selskapet Prophylix AS i 2008. Så starta jakta på blodplasma som inneheld anti-HPA1a-antistoffet, som ein tenkjer skal vere det aktive verkestoffet i preparatet.
Millionstønad frå EU
«Mødrer, vi treng hjelp frå dykk!» står det på nettsida til PROFNAIT, eit EU-støtta konsortium der mødrer som har fødd barn med FNAIT, vert oppmoda til å donere blodplasma.
– EU-stønaden på seks millionar euro i 2012 og etableringa av konsortiet PROFNAIT har vore heilt avgjerande for at vi kom dit vi er i dag, seier administrerande direktør i Prophylix AS, Søren Weis Dahl, som roser investorane for at dei har vore tolmodige og trudd på konseptet.
I PROFNAIT har 11 europeiske sjukehus, blodbankar og selskap med spesialkompetanse på FNAIT jobba for å utvikle medikamentet «NAITgam».
– I dag vert «NAITgam» utvunne av blodplasma. Men vi har òg patentert det som truleg vil verte det neste steget, ein syntetisk medisin, seier Weis Dahl.
Amerikansk oppkjøp
Frå august i år er likevel arbeidet med vidare uttesting og utvikling overlate til det amerikanske selskapet Rallybio, som har kjøpt rettane til medisinen som Prophylix AS har utvikla.
– At Rallybio valde å kjøpe opp nettopp Prophylix AS, er ein stor siger for oss. Rallybio har spesialisert seg på å utvikle banebrytande medisinar for pasientar med sjeldne, alvorlege sjukdommar. Dei har eit høgt kvalifisert team, seier Weis Dahl.
Startar kliniske testar i 2020
Kvinner vert som oftast eksponerte for blodplatene til barnet under fødselen og kan då danne antistoff mot desse. Dersom mora er i risikogruppa for å danne antiHPA 1a, skal ho behandlast med ein injeksjon «NAITgam», slik at hennar eige immunsystem ikkje dannar dei farlege antistoffa. På denne måten hindrar ein at det neste barnet hennar blir skada av farlege antistoff.
Forsøk på mus har gjeve svært gode resultat. Dei første 3000 dosane av «NAITgam» er allereie produserte i Canada og er under testing og dokumentasjon i uavhengige forskingsmiljø i Europa og USA. «NAITgam» har motteke såkalla Orphan Drug Designation for behandling av FNAIT frå U.S. Food and Drug Administration (FDA) og frå European Medicines Agency (EMA). På nyåret startar dei kliniske forsøka i Europa. 30 menn og 120 kvinner som har den spesifikke blodplatetypen som er karakteristisk for tilstanden, vil delta i studien.
– Målet er at ei behandling skal vere på marknaden i 2023, seier Weis Dahl, og understrekar samtidig at det er Rallybio som etter oppkjøpet tek ansvaret for den vidare utviklinga.
– Korleis kjennest det?
– I sju år har dette vore ein baby, så litt blanda kjensler vil det alltid vere. Men først og fremst er det ein siger at Rallybio valde nettopp oss, seier Weis Dahl.
Nordnorsk gullegg
Òg gründer Skogen er glad for salet og spent på utviklinga vidare:
– Om dei kliniske forsøka syner at medisinen verkar, så har norsk medisin gjort ein bragd.
– Kva tenkjer du om salet til Rallybio?
– Det finst ikkje plasmaindustri i Noreg som kan dra dette vidare. Rallybio har sagt at dei vil bruke oss vidare i arbeidet som ekspertar på feltet. Det ser vi på som ei god løysing.
Medikamentet frå Prophylix AS vert vurdert å vere ein Blockbuster-kandidat, som er ei nemning brukt på legemiddel som omset for 1 milliard dollar i året. Skogen kan ikkje utelukke at «òg nokre forskarar vil få ein slant med pengar».
– For investorane er inntening viktig, og nokre investorar kan verte rike. Inntening er heller ikkje utan tyding som forskar, men det er ikkje det som har drive oss. Det er å hjelpe dei barna og dei familiane som kjem i denne situasjonen, seier Skogen.
