Forskere i Kina sier at de har gitt fem døve barn hørsel ved hjelp av genterapi. I oktober 2023 startet en klinisk studie med genterapi mot arvelig hørselstap i Europa.
Hos over halvparten av barn som blir født med alvorlig hørselshemming har hørselstapet genetisk årsak. Hos mange skyldes døvhet feil i et enkelt gen.
Kinesiske og amerikanske forskere fortalte nylig til Harvard Gazette at de har behandlet seks døve barn i Kina med genterapi. Ifølge forskerne viste fem av barna forbedret hørsel, men studien er ennå ikke avsluttet.
I oktober 2023 startet også en klinisk studie i Europa, som skal undersøke ut om arvelig døvhet kan helbredes ved å erstatte et feilkodet gen i ørets sanseceller med en feilfri kopi av genet. Inntil 18 døve barn vil motta genterapibehandlingen, og skal følges over en femårsperiode. Barna har alle en genfeil i genet OTOF, som inneholder «oppskriften» på proteinet otoferlin.
I øret hos hørende gjøres mekanisk energi fra lyd om til elektriske signaler, som via hørselsnerven føres til hjernen og fortolkes. Hos personer som mangler otoferlin fanger øret opp lyden, men de indre hårcellene klarer ikke å kommunisere med hørselsnerven.
Den nye genterapien inneholder en feilfri kopi av OTOF-genet, innpakket i et uskadeliggjort virus som har evnen til å transportere genetisk materiale inn i celler. Håpet er at hårcellene vil bruke den tilførte genetisk oppskriften til å produsere proteinet som mangler slik at hårcellene igjen kan kommunisere med hørselsnerven.
