Gjennom millionar av år har bakteriar utvikla Crispr som ein del av immunforsvaret. Korleis kan det då ha seg at forskarar brukar millionar av dollar på å krangle om kven som eig rettane til metoden?
I 2020 vant Emmanuelle Charpentier og Jennifer Doudna Nobelprisen i kjemi for oppdaginga av Crispr – ei programmerbar gensaks som kan gjere målretta endringar i DNA. Nobelprisen er den største vitskaplege utmerkinga som finnast, og gir vinnarar som Charpentier og Doudna heider, ære og namna i historiebøkene i all æve. Men dei verkeleg store pengane ligg i patentrettane. Og medan dei akademiske Crispr-vinnarane blei kåra i 2020, er patent-vinnarane enda ikkje kåra. Kampen er framleis i gang, og den er prega av konkurranse, snarvegar, søksmål og rettssaker.
Crispr
Ein metode innan genredigering som kan gjere endringar på ønskt sted i DNA
Opphavleg ein del av bakteriar sitt immunforsvar mot bakterievirus
Metoden fungerer i alle slags celler, både menneske, plantar, dyr ogmikroorganismar
Økonomi, ikkje vitskap
– Formålet med patent er å få private investeringar inn i forskings- og utviklingsarbeid. Eit patent er eigentleg eit økonomisk verkemiddel som gir einerett til kommersiell utnytting av ei oppfinning. For Crispr er det eit stort potensial for å tene pengar og difor er det mange aktørar som ønsker patent, fortel Inger Berg Ørstavik, professor ved det juridiske fakultet ved Universitetet i Oslo, til GENialt.
Oppdaginga av Crispr i bakteriane sitt immunsystem er det ikkje mogleg å patentere – på same måte som ein ikkje kan ta patent på oppdagingar av andre naturlege mekanismar som lys og tyngdekraft.
– Men framgangsmåten som gjer at Crispr-metoden kan brukast til genredigering, kan patenterast. Da må patentsøknaden mellom anna skildre metoden så tydeleg at andre fagpersonar kan gjenta arbeidet, og dette er opphavet til noko av usemja rundt Crispr-patenta, seier Ørstavik.
Langvarig strid
Den banebrytande Crispr-studien til Charpentier og Doudna vart publisert i juni 2012. Her viste dei at Crispr kunne programmerast til å klippe DNA akkurat der dei ønskte, demonstrert på DNA i laboratorieglas. Det neste året kom det fleire publikasjonar frå både Charpentier, Doudna og andre forskarar som viste at Crispr kunne klippe DNA inne i menneskeceller og at metoden var mykje betre enn dei andre eksisterande metodane for å klippe i DNA. Charpentier, Doudna og samarbeidspartnarane sendte inn den første patentsøknaden i mai 2012, før studien deira var publisert. I desember same året sendte ei anna forskargruppe, leia av Feng Zhang, som var blant dei som demonstrerte at Crispr fungerte i menneskeceller, inn tolv patentsøknadar knytt til Crispr – og betalte patentkontoret ekstra for å hurtigbehandle søknadane. Dermed var det Zhang som først fekk tilkjend patentrettar til Crispr i 2014. Likevel er ikkje saka avgjort, og det er framleis ein strid i det amerikanske rettssystemet om kven som først gjorde Crispr-oppdagingane som gir patentrett.
Nye medisinar med Crispr
På dei vel ti åra som har gått sidan Crisprgjennombrotet har tusenvis av forskarar over heile verda tatt metoden i bruk. Samtidig har det vore utkjempa ein parallell kamp om patentrettane. Sjølv om Feng Zhang og instituttet hans fekk viktige amerikanske patentrettar til Crispr i 2014, er striden langt frå avgjort. Samtidig blir Crispr nytta ved fleire universitet og forskingsinstitusjonar i heile Noreg.
I Oslo har lege Emma Maria Haapaniemi nytta Crispr i forskinga si i snart ti år. Ho leiar ei forskingsgruppe ved Universitetet i Oslo som jobbar med å utvikle nye medisinar mot sjeldne immunsviktsjukdommar.
– Målet vårt er å utvikle persontilpassa medisinar til pasientar med immunsvikt. Med Crispr vil vi skreddarsy behandlinga etter den genfeilen som gir sjukdom og vi jobbar med å vidareutvikle Crispr slik at behandlinga blir trygg og effektiv, seier Haapaniemi til GENialt.
Saman med kollegaene brukar ho Crispr i to ulike prosjekt, som begge har som mål å behandle immunsvikt. Med Crispr freistar dei å rette genfeilen direkte i stamcellene som produserer dei sjuke immuncellene. Men dette er vanskeleg, og difor jobbar Haapaniemi òg med Crispr for å endre T-celler, ein type immunceller, direkte. Desse er meir tilgjengeleg og dermed enklare å endre, men samtidig er ikkje behandlinga like god.
– Om arbeidet vårt skulle ende i ei effektiv behandling for immunsvikt må vi avklare den kommersielle bruken av Crispr, men det er framleis langt fram dit, fortel Haapaniemi.
Juridisk kamp
Både Zhang, Charpentier, Doudna og fleire andre som var involvert i den tidlege Crispr-forskinga etablerte eigne bioteknologiselskap, støtta av sine store akademiske institusjonar som University of California, Harvard University og Massachusetts Institute of Technology. Investorar augna potensial til nye medisinar som kurerer alvorleg sjukdom, og gjekk inn med hundrevis av millionar dollar i håp om å tene enda meir pengar. Mange av desse millionane har så langt gått til advokatar, søksmål, rettssaker og nye patentsøknadar.
– Alle desse søksmåla og juridiske tvistane skaper usikkerheit for alle dei som ønsker å bruke Crispr til å utvikle nye medisinar. Det er uklart kven som har patenta og dermed også uklart kven som skal ha betalt. Eg trur dette vil bli uavklart lenge, seier Ørstavik.
Hausten 2024 skjedde den førebels siste vendinga i soga. Medan Feng Zhang og MiT fekk viktige patentrettar først i USA, er det ein heilt eigen prosess i Europa. Her var det Charpentier og Doudna som fekk godkjend dei første patenta, men etter at europeiske patentmyndigheiter i ei ankesak underkjente eit tidlegare vedtak, trakk dei to forskarane likegodt heile søknaden. Så medan vitskapen stadig tek nye framsteg med Crispr, er det eit steg fram og to tilbake for patentrettane.
Foreløpig har patentstriden lita betydning for forskinga til Haapaniemi og andre som brukar Crispr i arbeidet her i Noreg. Det er først når forskinga resulterer i ein ny medisin eller eit anna produkt som kan kommersialiserast at dei som sit med patenta har rett på betaling. Til gjengjeld kan dei då krevje store pengar: då Vertex Pharmaceuticals fekk godkjent sin Crispr-baserte medisin mot sigdcellesjukdom i 2023, betalte dei 50 millionar dollar på forskot, og forplikta seg til enda fleire millionar avhengig av medisinsalet. Kven fekk pengane? Feng Zhang og kollegaane ved MiT.
