Dyrke organ i grisar, ny mat på bordet og kurere kreft; døra står på vidt gap for framtidig genredigering. Men nobelprisvinnarane har peika på at Crispr kan endre menneska for alltid.
Av Elisabeth Gråbøl-Undersrud i tidsskriftet GENialt
I oktober fekk Jennifer Doudna ved Berkeley University i California og Emmanuelle Charpentier ved Max Planc Institutt i Tyskland nobelprisen i kjemi for arbeidet sitt med genredigeringsverktøyet Crispr. Teknologien er meir elegant, enklare og billegare enn tilsvarande metodar for å klippe og lime i DNA, og tildelinga av nobelprisen blei høgt applaudert i forskingsmiljø verda over. Men kva er det eigentleg denne teknologien kan brukast til?
Gammal metode
I over 3 milliardar år har bakteriar forsvart seg mot virus ved å gøyme ein liten bit av arvestoffet til inntrengjaren i sitt eige. Dersom viruset går til åtak på nytt, kan bakterien raskt kjenne att og uskadeleggjere viruset. Gensaksa Crispr-Cas9, som er viktig i bakterien sitt forsvar, er eit effektivt verktøy som kan kutte og endre DNA. Doudna og Charpentier utvikla Crispr-teknologien vidare og gjorde det mogleg å endre genar i alle organismar, frå virus til plantar, dyr og menneske. Det gjer at Crispr-teknologien har eit enormt potensial, og kan brukast i alt frå hurtigtestar for covid-19 til nye plantesortar som toler eit våtare klima.
Den vanskelegaste etiske diskusjonen som kjem dei neste åra vil dreie seg om bruken av Crispr på menneske. Ein er allereie i ferd med å utvikle fleire lovande behandlingar for sjukdommar som kreft og sigdcelleanemi, men vi er òg den første generasjonen i verdshistoria som kan endre genar i eit menneske før det blir fødd. Då må ein sprøyte Crispr inn i embryoet rett etter befrukting, når egget og sædcella har smelta saman. Bør vi gjere det?
Lulu og Nana
Lulu og Nana, dei aller første genredigerte babyane, blei fødde i Kina for over to år sidan. He Jiankui, forskaren som var ansvarleg for prosjektet, blei arrestert i etterkant og kinesiske styresmakter har teke avstand frå eksperimentet. Som følgje av forsøka i Kina, blei det danna ei stor internasjonal ekspertgruppe med forskarar frå dei fremste laboratoria i USA, Europa og Asia for å evaluere teknologien. Les meir om dette her.
Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier har òg teke til orde for at eit internasjonalt rammeverk må på plass før ein eventuelt opnar opp for genredigering av embryo. Dei peikar på at Crispr kan endre menneska for alltid. Så langt har Crispr vore nytta i ei rekkje prosjekt, enkelte kuriøse og andre som kan redde liv.
Crispr blir brukt i laboratorium verda over. Ein grunn er at teknologien er enkel å bruke, ein annan at prisen er låg samanlikna med andre genredigeringsmetodar. Her er nokre døme på prosjekt der Crispr er brukt:
Dyrke organ i grisar
I dag er det over 114 000 menneske i organkø i USA. Tidlegare forsøk på å transplantere organ frå dyr til menneske har mislykkast. For det første går immunsystemet hos pasienten til åtak på organ frå dyr. I tillegg kan pasientane få bakterie- eller virusinfeksjonar frå dyret. Forskarar trur at Crispr kan løyse begge problema. Selskapet eGenesis ønskjer å bruke lunge, lever og hjarte frå grisar til organdonasjon ettersom storleiken svarar til den hos menneske. Saman med eit kinesisk biotekselskap, Qihan Biotech i Beijing, har eGenensis brukt Crispr til å ta bort ei rekkje virus som finst hos grisar og som kan overførast til menneske. I tillegg har dei endra fleire genar som kan utløyse immunrespons hos menneske. Grisungane er friske og raske, og selskapet har byrja å transplantere organ frå grisane til apar.
Fleire andre selskap har liknande prosjekt. Ein reknar likevel med at det kjem til å ta lang tid før dei første forsøka i menneske startar.
Behandle muskelsjukdom i hundar
Muskelsjukdommen Duchennes muskeldystrofi rammar 1 av 3500 gutar. Det er ein alvorleg sjukdom der musklane gradvis blir øydelagde. Mange pasientar må bruke rullestol allereie som barn og dei fleste døyr før dei fyller førti år. Sjukdommen kjem av ein mutasjon på X-kromosomet. I hundar har forskarar i Texas brukt Crispr for å stoppe sjukdomsutviklinga. Ved å sprøyte inn Crispr-enzymet i musklane til unge hundekvelpar, blei genet reparert.
Kreftbehandling og blodsjukdommar
Genredigering i blodstamceller er enklare og mindre risikabelt enn å sprøyte Crispr-enzyma direkte inn i kroppen. Ved å hente ut blodstamceller og genredigere cellene på laboratoriet, kan forskarane undersøkje om cellene er trygge før ein set dei tilbake i pasienten. På den måten kan ein endre celler slik at det er lettare for dei å kjenne att og gå til åtak på kreftceller. Mange legemiddelselskap er med i kappløpet om å utvikle behandling basert på Crispr, og for eit år sidan fekk tre pasientar med blodkreft tilført immunceller som var genredigerte på laboratoriet. Resultata blei publiserte i Science, og metoden ser ut til å vere trygg. Behandlinga hadde likevel liten effekt. Andre små kliniske forsøk med kreftpasientar er òg i gang i USA, Europa og Kina.
Ny mat på bordet
Du har kanskje verken høyrt om eller smakt physalis, men forskarar i USA håpar at du vil gjere det om ikkje så altfor lenge. Physalis heiter eigentleg ananaskirsebær på norsk, er like stort som ein cherrytomat og har ein søt smak med hint av vanilje, mango og ananas. Bæret veks i USA, men er vanskeleg å dyrke. Ved hjelp av Crispr har forskarar laga eit bær som er 25 % større, og med eigenskapar som gjer planten lettare å kultivere. I andre forskingsprosjekt blir Crispr nytta til å lage matvarer med høgare næringsinnhald eller resistens mot sjukdommar, til dømes i kakaoplantar, druer, kaffi, bananar og tomatar. Døme på Crispr-redigerte matplantar som er på marknaden i land som USA, er raps, sopp, ris og mais. I Noreg har ein no laga den første genredigerte jordbærplanten på laboratoriet. Dette kan du lese meir om her.
