Når anna medisinering ikkje fungerer godt nok, kva om ein kunne genredigere levra til å senke kolesterolet?
Høgt kolesterol er svært vanleg, særleg blant eldre, men det finst også arvelege tilstandar som fører til høgt kolesterol frå ung alder (familiær hyperkolesterolemi). Personar med denne tilstanden må i dag få behandling heile livet. Nyleg kom det lovande resultata frå ei klinisk utprøving av ein ny genredigeringsterapi, som ein håpar at kan gi ei langvarig reduksjon av kolesterol ved å gjere permanente endringar i DNA-et i levercellene.
Terapien er utvikla av firmaet Verve Therapeutics, og blei testa i ei utprøving der 35 deltakarar fekk behandling med ulike dosar. Hjå deltakarane som fekk den høgaste dosen, gjekk den skadelege forma av kolesterol (LDL-kolesterol) ned med i snitt 62 prosent.
Behandlingen er eit eksempel på in-vivo baseredigering, som vil seie at behandlinga skjer direkte i kroppen. Baseredigering er ein teknologi som kan gjera ei målretta «bokstavendring» i eitt særskilt gen. Målet for denne terapien er å slå av genet PCSK9 i levercellene, slik at kroppen lagar mindre PCSK9-protein og LDL-kolesterolet går ned.
Så langt finst det ingen godkjente in-vivo genredigeringsterapiar, der genredigeringa går føre seg direkte i kroppen. Ettersom ein gjer permanente DNA-endringar i celler i levra til pasienten, vil det trengst lang oppfølging for å vite om behandlinga er trygg nok.
Kjelde:
Vafai, SB. et al., N Engl J Med (2026) www.doi.org/10.1056/NEJMoa2601283
